Na tarde desta sexta-feira (4), a Anvisa autorizou a importação de um medicamento experimental excepcionalmente para tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
A substância conhecida como ALN-6457, desenvolvida pela farmacêutica norte-americana Regeneron Pharmaceuticals, ainda está em estágio pré-clínico (não haviam sido iniciados os estudos formais em seres humanos), transformando Lito na primeira pessoa do mundo que irá receber o medicamento.
O ALN-6457 trata-se de um siRNA (pequeno RNA de interferência) conjugado a C16. Ele foi projetado especificamente para ser dirigido à proteína priônica (molécula natural no corpo de mamíferos, com foco no sistema nervoso), com o objetivo de silenciar ou reduzir a produção dessa proteína defeituosa, conhecida por destruir os neurônios.
O medicamento foi solicitado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde acontece o tratamento. Lito já havia sido aceito em um programa de uso compassivo do tratamento de uma empresa do exterior. Após solicitado e autorizado, o medicamento deve chegar ao Brasil a partir de importação por pessoa física em cerca de 7 a 9 dias, segundo Mila Seidl (esposa de Lito).
Segundo a Anvisa, a avaliação considerou que se trata de uma efemeridade de evolução rápida de caráter letal e irreversível. A autorização excepcional também ocorreu devido à falta de representante e/ou patrocinador legal da substância no Brasil.
Em vídeo publicado no canal do YouTube de Lito, "Aviões e Músicas", a esposa conta sobre as expectativas e a ansiedade no recebimento do remédio. Mila relata que foram diversas questões burocráticas envolvendo a disponibilização do remédio ao marido, mas que a família está muito feliz e esperançosa com a oportunidade.
"A gente quer colaborar com isso, dar voz, fazer com que o nosso caso sirva de exemplo para outras famílias [...] A gente quer poder, de alguma forma, usar essa dor e transformar ela em uma missão", disse Mila, contando sobre a experiência da família lidando com a doença rara e a procura de tratamento.
Ainda na gravação, Lito afirma que está longe do seu ideal e que continua com inflamação no cérebro, mas que, felizmente, a cognição não foi afetada e que continua lembrando do passado. "Eu vou ter muito trabalho depois que eu melhorar".
Entenda a doença de Lito
Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurodegenerativa considerada rara e sem cura. Causada por príons, proteínas anormais que assumem uma forma anormal. Quando isso acontece, elas podem induzir proteínas saudáveis do cérebro a também mudar de formato. Assim, destruindo rapidamente os neurônios do cérebro. Ela afeta cerca de uma a duas pessoas por milhão ao ano.
A doença, na fase inicial, pode provocar perda de memória, alterações de comportamento, dificuldade de coordenação, problemas visuais, fadiga, alteração do sono e comprometimento dos movimentos. Dentro deste diagnóstico, os sintomas podem evoluir para perda de coordenação motora (ataxia), causando instabilidade e dificuldade para caminhar, espasmos musculares involuntários rápidos (mioclonia) e tremores, dificuldade para falar e engolir, demência grave e perda progressiva da capacidade física e coma antes do estágio final.
Como a doença é pouco frequente, difícil de ser diagnosticada e de rápida evolução, parte dos pacientes pode passar por diferentes hipóteses antes que a DCJ entre na investigação.
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