A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu três ensaios clínicos realizados no Brasil com uma terapia celular experimental da farmacêutica Novartis para o tratamento de doenças autoimunes.
A medida foi publicada no Diário Oficial da União (DOU), nessa terça-feira (15/9), após três participantes de estudos internacionais com o tratamento morrerem em decorrência de complicações provocadas por uma reação imunológica grave.
De acordo com a Resolução-RE nº 3.620, de 14 de setembro de 2026, a Anvisa determinou a suspensão dos ensaios “por medidas de segurança”. A publicação oficial não informa que as três mortes ocorreram no Brasil, nem relaciona individualmente os óbitos aos participantes dos estudos brasileiros.
A terapia experimental é chamada rapcabtageno autoleucel, também conhecida como rap-cel, e pertence à classe das terapias CAR-T, tecnologia que utiliza células do sistema imunológico do próprio paciente, modificadas para reconhecer determinados alvos no organismo.
A decisão nacional ocorre após a farmacêutica interromper, em 24 de agosto, oito ensaios clínicos internacionais da rap-cel voltados a doenças autoimunes e neurológicas. Segundo informações fornecidas pela farmacêutica à Reuters, a medida foi adotada depois que a empresa recebeu a notificação de três casos de uma reação imunológica grave e potencialmente fatal. Complicações relacionadas ao quadro levaram às mortes.
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Quais estudos foram suspensos no Brasil?
Os três ensaios suspensos pela Anvisa são de fase 2, etapa na qual pesquisadores avaliam, entre outros aspectos, a eficácia e a segurança de um tratamento experimental em pacientes com as doenças estudadas.
Segundo a imprensa internacional, um dos estudos avaliava a rap-cel em pessoas com granulomatose com poliangeíte ou poliangeíte microscópica ativa grave, doenças raras caracterizadas pela inflamação dos vasos sanguíneos.
Outro ensaio analisava a terapia em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico refratário ativo ou nefrite lúpica refratária ativa. O registro internacional do estudo informa que a rap-cel seria administrada uma única vez após um processo de preparação do organismo chamado linfodepleção.
O terceiro estudo, também de fase 2, tinha duração prevista de cinco anos e avaliava a terapia em participantes com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária grave. A pesquisa comparava a rap-cel ao tratamento com rituximabe.
Os três ensaios têm como patrocinadora e empresa solicitante a Novartis Biociências S/A e estão vinculados, na Anvisa, ao processo nº 25351.416636/2024-04.
O Metrópoles entrou em contato com a Novartis e aguarda a manifestação da empresa.
O que aconteceu com os pacientes?
A farmacêutica informou que os três participantes que morreram apresentaram casos graves de síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes, conhecida pela sigla IEC-HS. Trata-se de uma complicação inflamatória rara e grave que pode ocorrer após terapias CAR-T.
Na prática, a reação envolve uma ativação excessiva do sistema imunológico, capaz de provocar uma inflamação intensa e comprometer diferentes órgãos. Segundo a empresa, as complicações decorrentes dos três casos foram fatais.
A companhia informou que iniciou uma revisão abrangente das mortes e trabalha com comitês independentes de segurança para investigar o ocorrido e buscar formas de identificar efeitos adversos perigosos mais cedo.
Além disso, afirmou que continuará acompanhando os pacientes que já receberam a terapia. Os estudos da rap-cel em pacientes com leucemia e linfoma não foram incluídos na pausa anunciada pela Novartis.
Como funciona a terapia CAR-T?
A CAR-T é uma forma de terapia celular na qual células de defesa, chamadas linfócitos T, são retiradas do paciente e modificadas para reconhecer um alvo específico. Depois da preparação, as células são administradas novamente no organismo para atacar células que carregam aquele alvo.
A estratégia já é utilizada no tratamento de alguns tipos de câncer do sangue, mas pesquisadores passaram a investigar seu potencial contra doenças autoimunes, nas quais o sistema imunológico ataca estruturas do próprio organismo.
A rap-cel é uma terapia experimental direcionada ao CD19, proteína encontrada na superfície de células B, que participam da resposta imunológica e estão envolvidas no desenvolvimento de diferentes doenças autoimunes.
Apesar do potencial da tecnologia, reações imunológicas graves são riscos conhecidos das terapias CAR-T. A Novartis afirmou que está compartilhando as informações de segurança com autoridades sanitárias enquanto investiga os fatores que podem ter contribuído para as complicações observadas nos estudos. No Brasil, a Anvisa determinou apenas a suspensão dos ensaios por medidas de segurança, que entrou em vigor na data de sua publicação.